Desde el punto vista bioético, este trabajo de investigación es irreprochable pues se trata de avanzar en la posible terapia génica a partir de células madre adultas, sin afectar la vida humana embrionaria.
Por Jaime Millás Mur. 15 junio, 2020.La anemia falciforme es una patología hereditaria en la que los glóbulos rojos tienen forma de hoz; esto produce una escasez de eritrocitos funcionales y puede provocar obstrucción del riego sanguíneo. Los hematíes no fluyen con facilidad por los vasos sanguíneos, lo que causa dolor (crisis drepanocítica) y afecta a diferentes órganos.
Por otro lado, la beta-talasemia es también una enfermedad que se transmite por herencia a través de los genes paternos. Es un tipo de anemia relacionada con la formación defectuosa de la hemoglobina, que forma parte de los glóbulos rojos y es la encargada de transportar el oxígeno. La mayor gravedad de esta patología vendrá dada por la recepción de dos genes defectuosos de beta-hemoglobina. Los niños que nacen con esta enfermedad parecen sanos pero los síntomas se manifiestan en los dos primeros años de vida.
Investigadores de Harvard Medical School de Boston publicaron recientemente en la prestigiosa revista Nature medicine (Nat Med 26, 535-541, 2020) un artículo sobre la edición genética aplicada a células madre hematopoyéticas humanas (HSC). Con este tipo de trabajo de investigación puede avanzarse en la posible aplicación de terapias eficaces para algunas patologías. Han aplicado lo que se denomina “edición de base”, que consiste en cambiar una sola letra del genoma, por lo que se trata de un sistema de edición genética mucho más fino que el habitual y permite un menor número de modificaciones no buscadas.
Esta es la estrategia que han utilizado para intervenir en el ADN de las células madre y progenitoras hematopoyéticas humanas CD34+, que dan origen a las células de la sangre y que se han obtenido de la sangre periférica (HSPC). Los investigadores informan del resultado de su trabajo y prueban con evidencias que la edición de una única base previno la anemia falciforme y mejoró el desequilibrio de la cadena de globina en la progenie eritroide de pacientes con beta-talasemia.
Desde el punto vista bioético, este trabajo de investigación es irreprochable pues se trata de avanzar en la posible terapia génica a partir de células madre adultas, sin afectar la vida humana embrionaria. Sin embargo, todavía queda resolver algunas dificultades que afectan la seguridad del proyecto. Se trata de los resultados off-target (fuera del objetivo), referidos a las posibles alteraciones en otros lugares del genoma, circunstancia que, según refieren los autores de la investigación, han constatado que se produce en su experimento. Por este motivo su propuesta es que se realicen otros estudios previos antes de realizar ensayos clínicos en seres humanos.
* El doctor Jaime Millás, además de docente y director de estudios de la Facultad de Medicina Humana, es presidente del Comité Institucional de Ética en Investigación de la Universidad de Piura.
Este es un artículo de opinión. Las ideas y opiniones expresadas aquí son de responsabilidad del autor.
